筋肉の中に骨が生じる希少難病「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」の治療薬候補となる化合物を見つけたと、京都大ｉＰＳ細胞研究所のグループが発表した。ＦＯＰのメカニズム解明につながるという。米科学誌ステム・セル・リポーツに２日、掲載する。
　ＦＯＰ患者は国内に約８０人で、有効な治療薬は見つかっていない。昨年、患者から作ったｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使って別の治療薬候補「ラパマイシン」が見つかったと、同研究所のグループが発表。京大医学部付属病院などで効果や安全性を確かめる治験が行われている。
　池谷真准教授や日野恭介研究員らは今回、ラパマイシンを見つけた時とは違う方法で、ＦＯＰに特徴的な細胞膜のタンパク質の過剰活性化をマウスの細胞で再現した。４８９２種の化合物で反応を調べ、うち７種で骨ができる前段階の軟骨化を抑えることが判明。その後、患者のｉＰＳ細胞の反応を見て、２種類で軟骨化を抑制することを突き止めた。
　患者のｉＰＳ細胞をマウスに移植して２種の化合物を投与したところ、筋肉内に骨ができるのを抑えられた。２種の化合物は、ラパマイシンと異なる仕組みで効果を生んでいた。
　池谷准教授は「すぐに治験に移れる訳ではないが、ＦＯＰのメカニズムを突き止めるのに有効な成果」と話している。